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華安研發中新藥 向TFDA申請認可 |
2018/10/5 |
公開資訊觀測站 |
華安醫學(6657)新藥開發係以energi小分子化合物為主體,增加 細胞能量atp的一個「多功醫藥開發平台」,其研發中新藥energi-f 703eb已向衛生福利部食品藥物管理署(tfda)提出研發中罕見疾病 藥物認可申請,適應症為遺傳性表皮鬆解性水皰症治療,將進行臨床 二期及臨床三期。
泡泡龍即是先天性水皰症,或稱為先天性表皮鬆解症,由一群表現 不同的水皰病所組成,為罕見的遺傳性疾病,並非傳染性疾病,泡泡 龍病人往往一出生下來皮膚就異常地脆弱,稍微地摩擦即造成破皮或 在數小時內產生腫大的水皰或血皰。其中最嚴重的瘢痕型,不只皮膚 會起水皰、血皰,嚴重者連口腔、舌頭、食道、腸胃等黏膜部位也可 能起水皰,造成阻塞進食或斑痕狹窄現象,這種情形往往會持續一輩 子。
不過泡泡龍兒除了皮膚缺損外,其他方面與正常人無異。由於此病 為遺傳性疾病,國內目前已大力推廣病友與其家族之基因篩檢,除了 建構屬於台灣泡泡龍疾病資料庫外,也讓病友有機會孕育健康的下一 代。
華安新藥開發主攻未被滿足的醫療需求(unmet medical need)市 場,因藥物開發難度較高,若臨床試驗成功將為該公司帶來一大利多 ,也有助於華安與國際藥廠進行新藥授權談判,取得巨額授權金。
華安醫學新藥除上述外,包括神經退化性疾病,炎症性腸病腸燥症 ,氣喘適應症,粒線體缺失相關疾病,癌惡病質,疫苗佐劑也陸續進 入臨床前實驗階段。
預期該公司研發能量將會持續增加,將可解決病人及其家屬的疾病 照顧問題,讓病人生活能有品質、更有尊嚴。<摘錄工商> |