【財訊快報/記者何美如報導】安成生技(6610)接獲合作夥伴castle creek pharma(ccp)提供之ccp-020-301臨床試驗結果與美國fda進行type c meeting摘要,ebs病患接受1% ccp-020治療是安全的,雖然主要療效指標(primary endpoint)未達統計學上顯著意義,但次要療效指標評估皮膚病灶的整體嚴重度,成功達到治療目標定義為評估區域iga減少至少2分。
ccp-020-301是一項跨國多中心隨機雙盲安慰劑對照的臨床試驗,用以評估1% ccp-020對於單純型遺傳性表皮分解性水泡症(ebs)病患之有效性與安全性。本試驗於2016年展開,2018年10月因獨立資料監察委員會(data monitoring committee,dmc),根據期中資料結果提出建議試驗提前終止。因此,ccp針對當時已收案的54位受試者(包含完成與未完成試驗)進行解盲和資料分析。
安成藥表示整體試驗結果顯示,ebs病患接受1% ccp-020治療是安全的,但主要療效指標 (primary endpoint) 部分,ccp-020及安慰劑組達到ebs水泡體表面積(bsa)降低60%以上的人數比例分別為57.1%與53.8%,但未達統計學上顯著意義。
次要療效指標(secondary endpoint) 以investigator’s global assessment (iga)評估皮膚病灶的整體嚴重度,iga評分從0分(皮膚完全無病灶)到4分(最嚴重),成功達到治療目標定義為評估區域iga減少至少2分。治療8周後ccp-020與安慰劑組分別有42.9%與26.9%達到iga治療目標。其相對風險值(relative risk)為1.53,表示受試者接受ccp-020八周治療後iga減少2分人數為安慰劑組的1.53倍。但由於ccp-020-301試驗提前終止,以致受試者人數不足(僅54人),未呈現統計學上顯著意義。
值得關注的現象是該54位受試者中有51位自願參加ccp-020-302延伸性臨床試驗(clinicaltrials.gov identifier: nct03389308),顯示受試者有高度意願繼續接受ccp-020治療並進行長期追蹤。
ccp於2019年6月19日與美國fda進行一場type c meeting討論目前累積之臨床與非臨床數據與經驗,據ccp回覆資訊,fda同意其目前cmc文件、非臨床藥理與毒理試驗結果等。臨床部分則同意不需再執行任何皮膚安全性試驗。至於ccp規劃提高ccp-020濃度至2%與3%以對病患達到更有效的治療,fda則建議先完成一項dose-ranging clinical study決定最佳劑量後,再啟動後續三期臨床試驗。fda亦接受ccp提出的investigator’s assessment可做為未來eb臨床試驗的主要療效指標。fda最終建議以ccp收到正式會議紀錄為準。
安成生技表示,iga改善的結果(42.9% vs.26.9%)指出1%的ccp-020對於ebs具有可能的臨床治療效果。安成生技和ccp均對於ccp-020後續臨床開發充滿信心,雙方將致力於讓目前尚無藥可醫的eb病友獲得一個有效的療法,改善病友及其家人的生活品質。
資訊來源:財訊快報 何美如